專訪嘉賓
李劍光 教授
浙江海昶生物(wù)醫(yī)藥技(jì )術有(yǒu)限公(gōng)司 首席科(kē)學(xué)家
1994年獲得美國(guó)普渡大學(xué)博士學(xué)位，1997年起擔任俄亥俄州立大學(xué)藥學(xué)院教授，此後被任命為(wèi)Kimberly講席教授。李教授為(wèi)脂質(zhì)體(tǐ)/納米粒給藥系統、靶向給藥系統、非病毒基因傳遞系統、小(xiǎo)核酸傳遞系統專家。在國(guó)際學(xué)術期刊上發表了~300篇研究論文(wén)和綜述，項目經費（PI/Co-PI)~5千萬美元，申請專利20項。現任浙江海昶生物(wù)醫(yī)藥技(jì )術有(yǒu)限公(gōng)司的首席科(kē)學(xué)家。
門宇欣 博士
浙江海昶生物(wù)醫(yī)藥技(jì )術有(yǒu)限公(gōng)司 首席醫(yī)學(xué)官
2003年加入美國(guó)食品藥物(wù)管理(lǐ)局（FDA），曆任藥審中(zhōng)心（CDER）臨床藥理(lǐ)高級、特級審批官和藥物(wù)審批小(xiǎo)組負責人職位，主要負責腫瘤和神經藥物(wù)IND/NDA/BLA審批。在近18年的藥物(wù)監管生涯中(zhōng)，親自負責審批了2,000多(duō)個新(xīn)藥試驗申請和新(xīn)藥上市申請。門博士曾于FDA獲得五十餘獎項，包括傑出服務(wù)獎，傑出導師獎，卓越領導獎和傑出監管科(kē)學(xué)獎等。
門博士是中(zhōng)國(guó)醫(yī)藥創新(xīn)促進會國(guó)際創新(xīn)藥物(wù)監管專業委員會委員，擔任ICH E21專家，美國(guó)華人生物(wù)醫(yī)藥科(kē)技(jì )協會副會長(cháng)兼董事會成員。同時擔任聯邦亞太裔美國(guó)人委員會(FAPAC)會員和社區(qū)拓展部門的助理(lǐ)主席，積極參與和推動各項亞太裔活動。
門博士畢業于天津醫(yī)科(kē)大學(xué)，赴美後于弗吉尼亞州立大學(xué)藥學(xué)院獲得制藥學(xué)博士學(xué)位。現任海昶生物(wù)醫(yī)藥技(jì )術有(yǒu)限公(gōng)司首席醫(yī)學(xué)官，負責公(gōng)司醫(yī)學(xué)策略和全球臨床開發戰略執行，并擔任美國(guó)子公(gōng)司白橡樹集團公(gōng)司首席執行官，負責日常運營。
王超 博士
浙江海昶生物(wù)醫(yī)藥技(jì )術有(yǒu)限公(gōng)司 臨床開發總監
内布拉斯加大學(xué)醫(yī)學(xué)中(zhōng)心博士，哈佛醫(yī)學(xué)院臨床試驗博士後培訓。曾任職于美國(guó)天際線(xiàn)臨床研究公(gōng)司擔任高級臨床科(kē)學(xué)家負責上市前醫(yī)學(xué)開發工(gōng)作(zuò)。後任職于美國(guó)子公(gōng)司白橡樹集團公(gōng)司擔任臨床開發總監，負責核酸藥物(wù)臨床研發。王博士是美國(guó)臨床腫瘤醫(yī)學(xué)會（ASCO)，美國(guó)肝病學(xué)會（AASLD)，美國(guó)高級臨床協會（APSHO)會員。
瞄準AKT-1靶點，差異化推進肝癌創新(xīn)核酸藥物(wù)研發
@沙利文(wén)生命科(kē)學(xué)事業部賀焜
海昶生物(wù)聚焦在小(xiǎo)核酸藥物(wù)及mRNA疫苗這一細分(fēn)領域進行創新(xīn)藥物(wù)研發。公(gōng)司在研管線(xiàn)中(zhōng)，有(yǒu)兩條核酸創新(xīn)藥物(wù)管線(xiàn)均選擇AKT-1靶點。請問公(gōng)司為(wèi)何青睐AKT-1作(zuò)為(wèi)開發靶點？
@門宇欣博士
AKT包括AKT-1、AKT-2和ATK-3三類，選擇AKT-1作(zuò)為(wèi)靶點進行癌症創新(xīn)核酸藥物(wù)研發的主要原因有(yǒu)兩點：
1、AKT-1具(jù)有(yǒu)調節細胞生存、增殖、代謝(xiè)等功能(néng)，在多(duō)種癌症中(zhōng)存在過表達情況，特别是乳腺癌、肺癌、腎癌、肝癌等，AKT-1均具(jù)有(yǒu)調節腫瘤細胞增殖等關鍵作(zuò)用(yòng)。
2、AKT作(zuò)為(wèi)多(duō)個信号通路的中(zhōng)間交叉點，調節AKT-1可(kě)影響多(duō)類癌症相關的信号通路，可(kě)以更有(yǒu)效地發揮腫瘤治療作(zuò)用(yòng)。同時，有(yǒu)選擇性的靶點可(kě)以降低其作(zuò)用(yòng)于其他(tā)亞型靶點帶來的副作(zuò)用(yòng)。
目前，AKT-1單藥臨床研究近尾聲，探索ATK-1聯合用(yòng)藥方案也已經開展。雖然AKT-1作(zuò)為(wèi)重點研發靶點已經多(duō)年，但直到2023年11月，AstraZeneca的Capivasertib才獲FDA批準用(yòng)于治療乳腺癌，證明了AKT與其它藥物(wù)聯用(yòng)在某些癌症類型中(zhōng)具(jù)有(yǒu)重要的治療潛力。
海昶生物(wù)的AKT-1候選藥物(wù)HC0301已基本完成I期臨床，II期臨床試驗申報也獲得了FDA默許。公(gōng)司已向NMPA遞交了AKT-1藥物(wù)臨床試驗申請，CDE對于臨床試驗方案的整體(tǐ)設計和臨床前相關數據表示認可(kě)。因此，我們有(yǒu)信心推進這個管線(xiàn)的臨床試驗開展。
@王超博士
當前，許多(duō)賽道都面臨激烈競争，海昶生物(wù)需要利用(yòng)自身優勢走一條差異化研發道路。針對AKT存在的成藥難問題，海昶自主開發的QTsome™遞送系統和核酸平台提供了有(yǒu)效的解決方案。
選擇AKT-1作(zuò)為(wèi)靶點是因為(wèi)抑制AKT-2相對會導緻代謝(xiè)類不良反應，AKT-3在抑癌方面是一個比較矛盾的靶點。利用(yòng)核酸藥物(wù)對AKT-1靶點進行抑制相對傳統平台更精(jīng)準。同時，AKT、TP53等這些泛靶點的潛力很(hěn)大，但要開發出first-in-class的藥物(wù)仍需克服諸多(duō)技(jì )術和整合挑戰。基于以上考慮，海昶選擇AKT-1作(zuò)為(wèi)靶點進行創新(xīn)藥研發。除AKT外，海昶也在Toll樣受體(tǐ)等其它靶點也進行了布局。
@沙利文(wén)生命科(kē)學(xué)事業部賀焜
由于AKT涉及大量信号通路，對腫瘤細胞具(jù)有(yǒu)調節細胞代謝(xiè)及生長(cháng)等作(zuò)用(yòng)。研發兼具(jù)低毒性和高療效的藥物(wù)挑戰巨大，同時核酸藥物(wù)研發也存在易降解問題。海昶生物(wù)作(zuò)為(wèi)核酸創新(xīn)藥研發領軍企業，是如何破解這些難題的？
@門宇欣博士
小(xiǎo)核酸類藥物(wù)易受非特異性酶的影響而發生代謝(xiè)，這是小(xiǎo)核酸成藥的一大挑戰。海昶QTsome™專利技(jì )術，将小(xiǎo)核酸藥物(wù)作(zuò)包裹進LNP中(zhōng)，可(kě)精(jīng)準遞送到肝髒，有(yǒu)效解決了小(xiǎo)核酸類藥物(wù)安(ān)全期短、易降解的成藥難題。HC0201在研産(chǎn)品的治療方案為(wèi)連續兩周靜脈注射，會給患者生活帶來不便，依從性可(kě)能(néng)不理(lǐ)想。因此，海昶對HC0201進行優化，通過在HC0201基礎上外包LNP研發出升級産(chǎn)品HC0301。雖然兩者活性藥物(wù)成分(fēn)（API）相同，但外包LNP的HC0301在藥物(wù)動力學(xué)、組織分(fēn)布等方面表現更佳，可(kě)實現1次/周給藥方式，顯著提高患者依從性。
@李劍光教授
HC0201的反應核酸經硫代磷酸修飾，具(jù)有(yǒu)一定抵抗核酸酶的能(néng)力，但在經過腎髒時會被清除，導緻血液藥物(wù)濃度下降較快，維持目标血藥濃度需連續靜脈滴注。HC0301的反應核酸包裹在LNP中(zhōng)，避免被快速代謝(xiè)清除，穩定性顯著提高，在腫瘤細胞内體(tǐ)逃逸方面也有(yǒu)較大改善，增加了腫瘤組織靶向遞送效率。
@沙利文(wén)生命科(kē)學(xué)事業部賀焜
海昶生物(wù)針對AKT-1靶點的在研管線(xiàn)HC0201和HC0301均已進入臨床試驗階段。請問它們在各自疾病治療領域的應用(yòng)優勢，可(kě)解決哪些臨床痛點？
@王超博士
目前，HC0301是海昶的主要産(chǎn)品。2024年，HC0301計劃布局四個治療領域，晚期肝癌和腎癌是産(chǎn)品的首發疾病領域。其中(zhōng)，HC0301針對晚期肝癌的臨床試驗申報已獲FDA臨床II期試驗默許，并獲得孤兒藥資格認證。HC0301在腎癌疾病領域主要針對透明細胞腎癌二線(xiàn)和非透明細胞腎癌一線(xiàn)治療，此外海昶在非小(xiǎo)細胞肺癌也有(yǒu)布局。
對于肝癌，目前一線(xiàn)治療以免疫療法為(wèi)核心，如阿替利珠單抗（PD-L1）與貝伐珠單抗（VEGF拮抗劑）聯用(yòng)。現有(yǒu)一線(xiàn)治療藥物(wù)已在晚期肝癌患者中(zhōng)取得重大突破，患者總生存期得到延長(cháng)、生存質(zhì)量顯著提高。然而，仍存在衆多(duō)一線(xiàn)治療失敗或治療不耐受的肝癌患者，後續臨床治療需求未被滿足，治療藥物(wù)選擇無足夠臨床證據指導。因此，海昶瞄準肝癌二線(xiàn)治療，專注于開發基于小(xiǎo)核酸的差異化治療産(chǎn)品。我們HC0301的II期、III期臨床試驗将聚焦一線(xiàn)免疫治療組合不耐受或治療失敗患者，希望通過不同的藥物(wù)作(zuò)用(yòng)機制，為(wèi)這類肝癌患者帶來更長(cháng)的生存期和生活質(zhì)量。
@門宇欣博士
HC0201聯用(yòng)其它藥物(wù)在肝、腎、胰腺等腫瘤的治療中(zhōng)表現出一定的效果，為(wèi)後續适應症的拓展提供重要支持性數據。由于HC0301外面包裹了基于QTsome™技(jì )術平台的LNP，優勢更加顯著。HC0301的II期臨床試驗已獲得FDA默許，近期海昶将啓動該産(chǎn)品的II期臨床研究。對于二線(xiàn)治療的晚期肝癌患者，他(tā)們急需一款可(kě)聯合其它藥物(wù)的新(xīn)藥，克服耐藥性問題來滿足其臨床需求，這促使我們選擇在這個時間點推進AKT-1抑制劑HC0301聯合酪氨酸酶抑制劑（TKI）的研究，期望填補肝癌二線(xiàn)治療的空白。
@沙利文(wén)生命科(kē)學(xué)事業部賀焜
近期，全球首款AKT抑制劑Capivasertib已獲美國(guó)FDA批準用(yòng)于HR（+）晚期乳腺癌患者。相較于小(xiǎo)分(fēn)子藥物(wù)，海昶生物(wù)針對AKT-1靶點研發的反義核酸藥物(wù)具(jù)有(yǒu)哪些特點及優勢？
@王超博士
近年來，在晚期不可(kě)切除肝癌領域以immune-oncology therapy為(wèi)核心的一線(xiàn)治療格局剛剛建立，肝癌患者總生存周期已經達到了30個月甚至以上。相較于過去僅依賴索拉非尼、侖伐替尼等小(xiǎo)分(fēn)子藥物(wù)治療，免疫治療所帶來的顯著進展不言而喻。然而，在免疫或者免疫組合藥物(wù)失敗之後的序貫療方面，指南尚未明确，臨床治療方案還有(yǒu)待進一步優化。海昶的HC0301聯合小(xiǎo)分(fēn)子TKI有(yǒu)望成為(wèi)肝癌二線(xiàn)治療的首選藥物(wù)方案。
@門宇欣博士
2023年，我們整理(lǐ)了HC0301的臨床前聯合用(yòng)藥研究數據，并撰寫成兩份摘要，均被美國(guó)癌症研究協會（AACR）年會收錄。我們在該會議上就HC0301聯用(yòng)其它藥物(wù)的治療效果及血管抑制情況等發表演講。2023年底，海昶向AACR遞交了一份新(xīn)的摘要并被接收，2024年4月将會在大會中(zhōng)發表演講。HC0301這些臨床前藥物(wù)聯用(yòng)的研究結果為(wèi)臨床試驗方案的制定提供了重要支持，有(yǒu)望在臨床試驗中(zhōng)獲得驗證。
創新(xīn)搭建自有(yǒu)遞送系統，破解核酸成藥性難題
@沙利文(wén)生命科(kē)學(xué)事業部賀焜
遞送系統對于多(duō)種類型的核酸藥物(wù)意義重大，理(lǐ)想遞送載體(tǐ)應具(jù)備精(jīng)準靶向、高效遞送、規模化生産(chǎn)、儲存穩定等特點。海昶生物(wù)建立了具(jù)有(yǒu)自主知識産(chǎn)權的QTsome™技(jì )術平台，可(kě)否請您為(wèi)我們詳細介紹一下該技(jì )術平台？相較于其它遞送系統，該平台具(jù)有(yǒu)哪些技(jì )術特點及優勢？
@李劍光教授
遞送反義寡核苷酸（ASO）或小(xiǎo)幹擾核酸（siRNA）藥物(wù)有(yǒu)兩種技(jì )術平台，一種是GalNAc化學(xué)交聯技(jì )術，另一種是脂質(zhì)納米顆粒技(jì )術。GalNAc技(jì )術依賴于非唾液酸糖蛋白（ASGPR）受體(tǐ)的表達，而肝癌細胞的ASGPR表達較低，因此該技(jì )術隻對肝實質(zhì)細胞，甚至正常的肝實質(zhì)細胞遞送效果較好。
海昶的QTsome™屬于脂質(zhì)納米顆粒平台。傳統的脂質(zhì)納米顆粒技(jì )術通常需要使用(yòng)可(kě)離子化脂質(zhì)，其對表面電(diàn)荷的調節作(zuò)用(yòng)非常有(yǒu)限，故穩定性不夠理(lǐ)想。海昶的QTsome™有(yǒu)五個組分(fēn)，其中(zhōng)第五個組分(fēn)是在可(kě)離子化脂質(zhì)基礎上加入永久性帶電(diàn)的四價、三價脂質(zhì)成分(fēn)，通過優化這些組分(fēn)比例，來提高脂質(zhì)納米顆粒的穩定性。此外，這些組分(fēn)具(jù)有(yǒu)腫瘤内皮選擇性，可(kě)以靶向腫瘤細胞。QTsome™技(jì )術具(jù)有(yǒu)應用(yòng)多(duō)樣性，既可(kě)以遞送寡核苷酸類藥物(wù)，也适用(yòng)于mRNA類藥物(wù)，實現對不同有(yǒu)效分(fēn)子的優化。
@沙利文(wén)生命科(kē)學(xué)事業部賀焜
李教授，請問您為(wèi)何會對研發核酸創新(xīn)藥物(wù)感興趣？又(yòu)是什麽促成您投入精(jīng)力來開發QTsome™遞送平台？
@李劍光教授
QTsome™技(jì )術平台是為(wèi)核酸藥物(wù)量身定制的。不論是寡核苷酸、mRNA還是質(zhì)粒，都帶有(yǒu)多(duō)元負電(diàn)荷，與帶電(diàn)的脂質(zhì)之間産(chǎn)生靜電(diàn)複合作(zuò)用(yòng)。雖然這種現象早已被觀察到，但如何形成穩定的靜電(diàn)複合體(tǐ)，并确保其中(zhōng)的核酸能(néng)夠有(yǒu)效釋放，是一個挑戰性難題，這對核酸藥物(wù)的産(chǎn)業化也非常重要。我對此十分(fēn)感興趣，專注于做核酸成藥性研究，并成功開發了QTsome™技(jì )術平台。海昶生物(wù)投入大量資源對這項技(jì )術進行了臨床轉化，并實現産(chǎn)業化。
@沙利文(wén)生命科(kē)學(xué)事業部賀焜
除QTsome™外，海昶生物(wù)還擁有(yǒu)PEGsome和DEPOsome兩大平台，請問這兩個技(jì )術平台具(jù)有(yǒu)哪些優點？
@李劍光教授
海昶生物(wù)除了專注于核酸藥物(wù)外，還布局了高端複雜注射劑領域。HC007注射用(yòng)紫杉醇（白蛋白結合型）獲國(guó)内藥品上市許可(kě)，GMP生産(chǎn)車(chē)間也順利通過了歐盟批準前現場核查。此外，我們還在開發腸循環脂質(zhì)體(tǐ)及多(duō)囊脂質(zhì)體(tǐ)的産(chǎn)品。PEGsome指伊立替康脂質(zhì)體(tǐ)，其表面被PEG修飾後不會被網狀内皮系統快速清除，目前正在進行臨床研究。基于DEPOsome技(jì )術的産(chǎn)品Exparel是一款布比卡因多(duō)囊脂質(zhì)體(tǐ)，該産(chǎn)品現已完成工(gōng)藝開發和GMP生産(chǎn)，今年将進入臨床研究。
研發實力雄厚，HC0301臨床試驗順利推進
@沙利文(wén)生命科(kē)學(xué)事業部賀焜
研發團隊是創新(xīn)藥研發企業的支柱。為(wèi)提升自身研發創新(xīn)能(néng)力，海昶生物(wù)在人才隊伍建設上進行了哪些布局？
@門宇欣博士
創新(xīn)藥的研發需要擁有(yǒu)實力強勁的團隊背景，這對于新(xīn)藥研發及前瞻性把控市場都是非常重要的。
海昶生物(wù)高度重視自身的創新(xīn)能(néng)力建設。海昶生物(wù)的創始人兼董事長(cháng)是趙孝斌博士，曾就職于FDA、Abbott、上海醫(yī)藥工(gōng)業研究院、James Cancer Hospital等機構，已在藥物(wù)制劑和藥事法規領域積累了20多(duō)年的科(kē)研生涯。其研究領域包括靶向給藥系統、siRNA治療、脂質(zhì)體(tǐ)、納米制劑等領域。2010年受聘為(wèi)美國(guó)食品藥品監督管理(lǐ)局（FDA）藥審中(zhōng)心（CDER）資深審評員，主管複雜制劑審批，重點審查多(duō)肽、脂質(zhì)體(tǐ)等藥物(wù)的CMC一緻性評價及其cGMP質(zhì)量系統，并參與了FDA的納米藥物(wù)法規指南協調工(gōng)作(zuò)組，制訂了多(duō)項脂質(zhì)體(tǐ)相關藥物(wù)的申報指南。2022年11月起擔任ICH Q1/Q5C專家工(gōng)作(zuò)組組長(cháng)。趙孝斌博士擁有(yǒu)FDA Level III（最高級别）藥物(wù)現場核查員資格證書。
2021年，海昶引入高級副總裁兼核酸創新(xīn)研究院院長(cháng)楊永勝博士。楊博士曾在美國(guó)FDA工(gōng)作(zuò)16年，任資深藥理(lǐ)學(xué)家，負責新(xīn)藥和仿制藥的生物(wù)藥劑學(xué)和藥品質(zhì)量的研究和評價，對仿制藥包括複雜制劑如脂質(zhì)體(tǐ)、微球和局部作(zuò)用(yòng)藥物(wù)的生物(wù)等效性研究結果進行審評，并參與多(duō)個高端複雜制劑的生物(wù)等效性研究工(gōng)業指南的制訂。目前，楊博士領導下的核酸創新(xīn)研究院共有(yǒu)30多(duō)位研發人員。核研院利用(yòng)QTsome™技(jì )術平台對siRNA、mRNA不同核酸分(fēn)子進行包裹，進行核酸創新(xīn)産(chǎn)品的研發。
2022年，脂質(zhì)體(tǐ)/納米粒給藥系統、小(xiǎo)核酸傳遞系統研發專家李劍光教授加入海昶生物(wù)任首席科(kē)學(xué)家，更為(wèi)海昶生物(wù)新(xīn)藥研發創新(xīn)提供堅實的後盾。
我所在的臨床部門分(fēn)為(wèi)臨床前和臨床團隊，其中(zhōng)臨床團隊又(yòu)分(fēn)為(wèi)中(zhōng)國(guó)團隊和美國(guó)團隊，以便同步推進中(zhōng)、美、港及其它地區(qū)的臨床試驗。我們臨床團隊成員專業性高，擁有(yǒu)制藥公(gōng)司、CRO公(gōng)司等創新(xīn)藥研發或臨床試驗經驗。我本人在美國(guó)弗吉尼亞州立大學(xué)獲得生物(wù)制藥醫(yī)學(xué)博士學(xué)位後，2003年進入美國(guó)FDA臨床藥理(lǐ)部門，在腫瘤部門工(gōng)作(zuò)近6年、神經科(kē)新(xīn)藥部門工(gōng)作(zuò)12年。2021年，我加入海昶生物(wù)，主要負責推進在研管線(xiàn)包括AKT-1産(chǎn)品的臨床研發工(gōng)作(zuò)，支持FDA申報、中(zhōng)國(guó)CDE申報等。
我們海昶的各位同仁擁有(yǒu)深厚的科(kē)學(xué)背景和豐富的工(gōng)作(zuò)經驗，為(wèi)公(gōng)司藥物(wù)研發項目築牢基礎，保駕護航。
@沙利文(wén)生命科(kē)學(xué)事業部賀焜
安(ān)全性是CGT類藥物(wù)的重點關注指标。核酸創新(xīn)藥HC0301在臨床試驗申報時，海昶生物(wù)對于可(kě)能(néng)發生的免疫毒副作(zuò)用(yòng)做了哪些準備？
@門宇欣博士
從臨床角度來看，由LNP包裹的核酸藥物(wù)在進入人體(tǐ)後是一種異性蛋白，會激發機體(tǐ)的免疫反應，可(kě)能(néng)介導免疫排斥或其它副作(zuò)用(yòng)。同時，從藥物(wù)設計理(lǐ)念來講，我們希望靶标驗證是精(jīng)準的，但實際核酸藥物(wù)脫靶及産(chǎn)生副作(zuò)用(yòng)很(hěn)難避免，藥物(wù)安(ān)全性面臨一定的不确定性。
在設計HC0301藥物(wù)臨床試驗方案時，海昶高度注重藥物(wù)的安(ān)全性，并對藥物(wù)進行了全面評估。盡管在非臨床研究階段，HC0301的動物(wù)實驗和體(tǐ)外實驗未顯示出細胞因子風暴或其它強免疫性不良反應，但制定臨床試驗方案時，我們仍重視對人體(tǐ)免疫毒性副作(zuò)用(yòng)管理(lǐ)。一方面，我們注重預防幹預，制定避免毒性副作(zuò)用(yòng)發生的事前幹預措施；另一方面，針對可(kě)能(néng)發生的不良反應事件，尤其是細胞因子風暴等嚴重不良反應，我們制定了相應的分(fēn)等級應對方案。除了關注藥物(wù)本身的LNP使用(yòng)、藥物(wù)合成等可(kě)能(néng)出現的相關副作(zuò)用(yòng)外，我們還進行了大量的文(wén)獻檢索分(fēn)析，并考慮了FDA及CDE審批通過的其它小(xiǎo)核酸包裹藥物(wù)可(kě)能(néng)産(chǎn)生的不良反應情況。
在向FDA遞交HC0301臨床試驗申請時，我們團隊做了全面充分(fēn)的準備。申請方案包含了相應的預防措施和治療方案，為(wèi)HC0301的臨床試驗奠定了堅實、科(kē)學(xué)且有(yǒu)理(lǐ)論依據的基礎。FDA在收到HC0301的首次人體(tǐ)試驗申報後，給予一次性通過。
@沙利文(wén)生命科(kē)學(xué)事業部賀焜
近期，海昶生物(wù)的HC0301獲得FDA II期臨床試驗默許，将啓動全球多(duō)中(zhōng)心臨床研究。為(wèi)保證臨床試驗順利開展，海昶生物(wù)進行了哪些前瞻性工(gōng)作(zuò)部署？
@門宇欣博士
在制定HC0301臨床研究方案時，我們團隊對藥物(wù)的有(yǒu)效性、與其他(tā)藥物(wù)的聯合使用(yòng)等問題進行了廣泛的文(wén)獻檢索，同時從藥物(wù)作(zuò)用(yòng)機制出發，對藥動、藥效及安(ān)全性等不同方面進行綜合分(fēn)析，結合既往研究信息和臨床患者需求，最終确定了臨床方案。
HC0301即将啓動II期肝癌治療臨床試驗。在美國(guó)，肝癌是一種罕見疾病，主要由酒精(jīng)肝誘發。而在中(zhōng)國(guó)，肝癌主要由肝炎引起，患者群體(tǐ)龐大。中(zhōng)、美兩國(guó)的肝癌主要病因不同以及病例人數存在很(hěn)大差異。HC0301已于2023年9月在美國(guó)獲得FDA孤兒藥認證，即将在中(zhōng)國(guó)、美國(guó)、香港同步啓動臨床試驗，在美國(guó)招募罕見肝癌患者面臨很(hěn)大挑戰。
針對上述問題，我們臨床團隊積極應對，已在美國(guó)聯系好合作(zuò)PI及臨床試驗中(zhōng)心，并收集了美國(guó)近期肝癌研究項目每月患者入組量的等相關信息，盡量提前做好全面準備工(gōng)作(zuò)，以便後期臨床試驗啓動後順利推進。
