近日，海昶生物(wù)自主研發的創新(xīn)型小(xiǎo)核酸藥物(wù)HC0301已獲得美國(guó)食品藥品監督管理(lǐ)局（FDA）的II期臨床試驗默許，将在美國(guó)馬裏蘭大學(xué)腫瘤中(zhōng)心（Marlene and Stewart Greenebaum Cancer Center）率先開展針對晚期肝癌的國(guó)際多(duō)中(zhōng)心臨床研究。
.jpg)
肝癌是全球排名(míng)第六的常見癌症類型，同時也是導緻癌症相關死亡的第四大成因。據報道，2020年全球新(xīn)增肝癌病例約為(wèi)90萬，其中(zhōng)死亡人數超過83萬。由于肝癌的起病過程極為(wèi)隐匿，高達80%的患者在首次診斷時已經處于轉移且不可(kě)切除的階段，疾病進展迅速且預後較差。因此，對于晚期肝癌患者來說，尋找有(yǒu)效的治療手段以及建立末線(xiàn)序貫療法顯得尤為(wèi)迫切。海昶生物(wù)利用(yòng)其自主研發的QTsomeTM核酸遞送技(jì )術，成功将反義寡核苷酸Archexin包裹在脂質(zhì)納米顆粒内，進而研發出新(xīn)型AKT-1抑制劑——“HC0301”。這項技(jì )術旨在改變Archexin體(tǐ)内藥代過程，可(kě)以優化藥物(wù)的遞送效率和精(jīng)準度，從而提高其治療效果。AKT-1是一種在多(duō)種實體(tǐ)瘤中(zhōng)高表達的蛋白，與腫瘤增殖、存活、血管生成和免疫耐藥密切相關，是一個重要的腫瘤治療靶點。HC0301可(kě)特異性結合AKT-1 mRNA，進而降低AKT-1蛋白表達下調，這一獨特的機制在抗腫瘤治療上展現出巨大的應用(yòng)潛力和價值，為(wèi)未來的研究和治療提供了廣闊的發展空間。HC0301針對晚期實體(tǐ)腫瘤的I期劑量遞增臨床試驗（NCT05267899）數據表明，HC0301的安(ān)全性良好。值得一提的是，HC0301已被FDA授予孤兒藥資格認定，這一認定突顯了其在晚期肝癌領域的潛力和優勢，進一步證明了其在治療這一緻命疾病方面的獨特價值和重要性。除肝癌治療領域外，HC0301在其他(tā)類型腫瘤的研究也正在加速進行中(zhōng)。本次美國(guó)FDA批準HC0301進入II期臨床試驗，将顯著加速該藥物(wù)的臨床研究進程，為(wèi)全球的晚期肝癌患者帶來新(xīn)的希望。這一突破性進展标志(zhì)着HC0301在治療晚期肝癌領域的潛力獲得了國(guó)際認可(kě)，同時也是海昶生物(wù)臨床開發邁向全球化道路的關鍵一步。
關于海昶生物(wù)
浙江海昶生物(wù)醫(yī)藥技(jì )術有(yǒu)限公(gōng)司位于杭州中(zhōng)國(guó)醫(yī)藥港，是一家以創新(xīn)生物(wù)醫(yī)藥技(jì )術開發為(wèi)主，具(jù)有(yǒu)自主創新(xīn)能(néng)力和全球知識産(chǎn)權的國(guó)家高新(xīn)技(jì )術企業。公(gōng)司緊緊圍繞“分(fēn)享、進取、求真、務(wù)實”的核心價值觀，以藥物(wù)遞送系統開發和産(chǎn)業化為(wèi)核心，專注于mRNA疫苗、小(xiǎo)核酸藥物(wù)等核酸創新(xīn)藥及高端複雜注射劑的開發。産(chǎn)品管線(xiàn)覆蓋傳染病預防、腫瘤免疫治療、抗腫瘤、鎮痛等領域。
